O equipo do Hospital Álvaro Cunqueiro de Vigo que administrou por primeira vez en España un innovador tratamento contra a hemofilia B subliña que “é un fito histórico”. Malia que esta terapia xénica xa se emprega para pacientes con esta enfermidade hematolóxica, é a primeira experiencia para o tipo B. “Cambiará completamente a evolución da doenza e o modo de vida do doente se todo evoluciona como está previsto”, declarou a doutora Carmen Albo, xefa do Servizo de Hematoloxía da área sanitaria de Vigo nunha rolda de prensa celebrada esta mañá.
O doutor Manuel Rodríguez López, hematólogo do mesmo servizo e un dos coordinadores desta actuación, explicou que esta nova terapia consiste na introdución dun vector xénico que ten a particularidade de non actuar sobre o núcleo da célula, senón sobre o hepatocito, que produce o factor IX no fígado. “Se todo continúa como está previsto, a vida do paciente cambiará, non só ao evitar un tratamento semanal de achega de factor IX ao pasar a producilo o propio paciente, senón que ten unha incidencia moi importante en outras patoloxías posteriores como é a artrite”, sinalou Rodríguez López.
A hemofilia é unha enfermidade hematolóxica pero unha das consecuencias máis sinaladas que ten é a nivel articular. O sangrado localízase nas articulacións —típicas en pacientes hemofílicos— e producen efectos negativos continuamente. Esta nova terapia evitará este sangrado e, aínda que non ten carácter reversible, si deterá a artrite derivada desta enfermidade e a posible necesidade de implantacións futuras de próteses de cadeira ou xeonllos, como acontece en pacientes con esta patoloxía, explicou o equipo.
Oito persoas no mundo
“Máis do 80% dos pacientes estarán libres desta enfermidade nos 25 anos e medio próximos se todo discorre como se espera e o paciente se somete aos controis previstos”, segundo os cálculos ofrecidos polo doutor Rodríguez López e referidos aos estudos realizados polo laboratorio que fabrica a terapia.
Preguntado sobre o emprego deste tratamento noutros países, o doutor comentou que, posiblemente, este sexa o sétimo ou oitavo paciente a nivel mundial. “Teño referencias de tres doentes tratados en Estados Unidos, dous en Francia, un máis en Dinamarca e, posiblemente, outro máis en Austria”, enumerou. Ao fío desta cuestión, Rodríguez López salientou que, polo tanto, “é destacable o esforzo realizado polo Servizo Galego de Saúde para conseguir introducir no sistema público esta terapia”.
Investimento superior a 15 millóns
Para este tratamento, que se iniciou es mércores por primeira vez no conxunto do Estado, a Xunta está investindo 15,6 millóns de euros. Trátase do único tratamento eficaz ata o momento para curar a enfermidade.
O Etranacogen Dezaparvovec, que é como se chama este medicamento, está destinado á abordaxe do trastorno de coagulación sanguínea hereditaria (hemofilia B, ou HB) con terapia xénica, unha enfermidade rara ou pouco frecuente, cunha incidencia de 5/100.000 varóns, de transmisión xenética, ligada ao cromosoma X e causada pola carencia ou o déficit do factor IX. Malia que esta enfermidade afecta principalmente os varóns, tamén se pode observar en mulleres portadoras de mutacións causantes dela.
