Os médicos en Gran Bretaña eloxiaron un tratamento pioneiro para unha forma agresiva de leucemia, logo de que unha adolescente se convertese no primeiro paciente en recibir unha nova terapia e entrase en remisión.
A nena de 13 anos, identificada só como Alyssa, foi diagnosticada con leucemia linfoblástica aguda de células T en 2021. Pero o seu cancro de sangue non respondeu o tratamento convencional, incluída a quimioterapia e un transplante de medula ósea.
Inscribiuse nun ensaio clínico dun novo tratamento no Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH) de Londres utilizando células inmunitarias modificadas xeneticamente dun voluntario san.
En 28 días o seu cancro estaba en remisión, o que lle permitiu recibir un segundo transplante de medula ósea para restaurar o seu sistema inmunológico.
Seis meses despois, está “ben” no seu fogar en Leicester, no centro de Inglaterra, e recibe atención de seguimento.
“Sen este tratamento experimental, a única opción de Alyssa eran os coidados paliativos”, dixo o hospital nun comunicado o domingo.
Robert Chiesa, un consultor de GOSH, dixo que o seu cambio fora “bastante notable”, aínda que os resultados aínda debían monitorearse e confirmarse nos próximos meses.
Na vangarda
A leucemia linfoblástica aguda (LLA) é o tipo de cancro máis común nos nenos e afecta as células do sistema inmunitario, coñecidas como células B e células T, que combaten e protexen contra os virus.
GOSH dixo que Alyssa foi a primeira paciente coñecida á que se lle administraron células T editadas con bases, o que implica converter químicamente bases de nucleótidos individuais (letras do código de ADN) que levan instrucións para unha proteína específica.
Investigadores de GOSH e University College London axudaron a desenvolver o uso de células T editadas por xenoma para tratar a leucemia de células B en 2015.
Pero para tratar algúns outros tipos de leucemia, o equipo tivo que superar o desafío de que as células T deseñadas para recoñecer e atacar ás células cancerosas terminaron matándose entre si durante o proceso de fabricación.
Necesitáronse múltiples cambios de ADN adicionais nas células editadas con base para permitirlles atacar as células cancerosas sen danarse entre si.
“Esta é unha gran demostración de como, con equipos de expertos e infraestrutura, podemos vincular tecnoloxías de punta no laboratorio con resultados reais no hospital para os pacientes”, argumenta o profesor e inmunólogo consultor de GOSH, Waseem Qasim.
“É a nosa enxeñaría celular máis sofisticada até o momento e achanda o camiño para outros tratamentos novos e, en última instancia, mellores futuros para os nenos enfermos”. Alyssa dixo no comunicado que sentiu alentada a participar no ensaio non só por ela senón por outros nenos.
A súa nai, Kiona, agregou : “Oxalá isto poida probar que a investigación funciona e poidan ofrecelo a máis nenos“.
Os investigadores presentaron os seus achados esta semana na reunión anual da Sociedade Estadounidense de Hematoloxgía.
