O lupus é unha enfermidade autoinmunitaria crónica causada polo ataque do propio sistema inmunitario que pode causar danos en calquera órgano do corpo. A maioría de pacientes sofren cansazo e perda de peso, entre outros síntomas, e a miúdo aparecen outras manifestacións, como dor nas articulacións, erupcións na pel, complicacións hematolóxicas ou afectación renal.
Actualmente, existen fármacos para regular o sistema inmunitario e rebaixar a inflamación, pero require a toma crónica desta medicación e, ademais, nalgúns casos non é efectiva.
Agora, o Hospital Vall d’Hebron incluíu o primeiro paciente nun estudo pioneiro que probará a seguridade e o efecto da inmunoterapia CAR-T en persoas con lupus. A terapia CAR-T é un tratamento innovador que, ata o de agora, estívose desenvolvendo para tratar algúns tipos de tumores ou enfermidades hematolóxicas, como linfomas ou leucemias.
A terapia CAR-T estívose desenvolvendo para tratar algúns tipos de tumores ou enfermidades hematolóxicas
Baséase en extraer células do sistema inmunitario dos pacientes, neste caso as células T, que se modifican xeneticamente para que expresen un receptor de antíxeno quimérico (CAR) e posteriormente vólvense a infundir ao paciente. No caso dos tumores, este cambio permite que as células modificadas ataquen as células tumorais.
“No lupus, as células CAR-T eliminan os linfocitos B dos pacientes que son os responsables de producir os anticorpos que causan o lupus”, explica Pere Barba, director do Programa CAR-T do Servizo de Hematoloxía do Hospital Universitario Vall d’Hebron e investigador do grupo de Hematoloxía Experimental do VHIO.
“Esta terapia reinicia o sistema inmunitario para que ataque as células que nos interesan”, indica pola súa banda Mònica Linares, médica especialista en hematoloxía do BST.
Unha proba piloto levada a cabo con cinco pacientes de lupus en Alemaña mostrou resultados positivos coa terapia CAR-T a finais de 2022.
“Queremos comprobar que eliminando os linfocitos B CD19, grazas ás CAR-T, melloran os síntomas e mesmo desaparecen os anticorpos”
“No ensaio clínico que poñemos en marcha agora queremos comprobar que, eliminando os linfocitos B CD19 grazas ás CAR-T, melloran os síntomas e mesmo desaparecen os anticorpos responsables da enfermidade”, destaca Josefina Cortés, médica internista e reumatóloga especialista en lupus do Servizo de Reumatoloxía do Hospital Universitario Vall d’Hebron, e investigadora principal do proxecto.
Trátase do primeiro ensaio clínico multicéntrico que analiza a seguridade e o efecto da terapia nunha enfermidade autoinmunitaria e abre a porta ao desenvolvemento de novas terapias tamén para outras patoloxías deste tipo.
O ensaio de fase Ib/IIa levarase a cabo a escala internacional en 12 pacientes de entre 18 e 65 anos con lupus grave
“Se obtemos bos resultados, poderiamos ofrecer novas opcións terapéuticas para pacientes que non responden os tratamentos habituais e, mesmo, para a remisión da enfermidade”, engade.
O ensaio de fase Ib/IIa levará a cabo a escala internacional en 12 pacientes de entre 18 e 65 anos con lupus grave e que non responden os tratamentos habituais. En todos eles extraeranse células inmunitarias e crearanse as CAR-T dirixidas que se infundirán de novo.
Posteriormente, faráselles un seguimento durante dous anos. No ensaio participan centros de España, Francia, Alemaña e Australia. Do noso país, atópanse Vall d’Hebron e o Hospital General Universitario Gregorio Marañón de Madrid.
