Dende o Instituto de Investigación Infantil de Chicago (EUA) desenvolveron unha nanopartícula para poder administrar a tecnoloxía de edición xenética CRISPR Cas9 ás células endoteliais. O equipo do laboratorio de Youyang Zhao sinala que é a primeira vez que se edita o xenoma destas células que recobren as paredes dos vasos sanguíneos, xa que a forma habitual de administrar CRISPR Cas9 (a través dun virus) non funciona coas células endoteliais.
“A nanopartícula que desenvolvemos é un novo e potente sistema para a edición do xenoma das células endoteliais vasculares, e podería utilizarse para tratar moitas enfermidades, incluído a síndrome de dificultade respiratoria aguda ocasionada pola Covid-19 grave”, sinala Zhao, autor principal do estudo.
Innhibir a lesión vascular
O experto explica que con esta nanopartícula pódense introducir xenes para inhibir a lesión vascular, promover a reparación vascular, corrixir mutacións xenéticas e activar ou desactivar xenes para restaurar a función normal. Tamén permite editar múltiples xenes ao mesmo tempo. “Trátase dun avance importante para tratar calquera enfermidade causada por unha disfunción endotelial”, declara.
Esta disfunción está na orixe de moitas enfermidades, como a arteriopatía coronaria, o ictus, a displasia broncopulmonar e a hipertensión arterial pulmonar. Zhao afirma que a edición do xenoma nas células endoteliais podería mesmo tratar os cancros “cortando a subministración de sangue ao tumor ou bloqueando a metástase”, e tamén destaca a importancia deste avance para a investigación cardiovascular.
Os autores resaltan que lograron “excelentes resultados nun modelo de rato”. A nanopartícula portadora do ADN do plásmido CRISPR Cas9 foi introducida mediante unha única inxección intravenosa e tiveron que pasar uns días para mostrar a súa eficacia. De todos os xeitos, agora aínda será necesario realizar probas preclínicas antes de iniciar os ensaios clínicos. O estudo foi publicado na revista Cell Reports.
Referencia: Robust genome editing in adult vascular endothelium by nanoparticle delivery of CRISPR-Cas9 plasmid DNA. (Publicado en Cell Reports).
