A firma Sylentis, que pertence ao grupo galego Pharmamar, desenvolveu un composto que trata as enfermidades da retina, como a dexeneración macular asociada á idade e á retinopatía diabética. É un produto innovador, xa que substituirá as invasivas inxeccións intraoculares por un método de pingas oftálmicas. O fármaco, xa probado en animais, é un ARN pequeno de interferencia, capaz de penetrar nas células da retina e frear a formación de novos vasos sanguíneos.
O fármaco frea a aparición de novos vasos sanguíneos que aceleran a dexeneración
O medicamento, denominado YL136001v10, está aínda en fase preclínica. “A súa eficacia foi probada en modelos animais e os ensaios con humanos iniciaranse a finais de 2018”, comentou á Axencia Sinc Covadonga Piñeda, xerente de I+D de Sylentis. A finais de setembro, Sylentis presentou un estudo sobre o fármaco no XIII Encontro Anual da Sociedade Terapéutica de Oligonucleótidos, celebrado en Burdeos (Francia).
A responsable explica que este composto “é un ARN pequeno de interferencia (ARNi) deseñado para silenciar a expresión de NRARP, unha proteína que controla a formación de novos vasos sanguíneos na retina. Deste xeito, o fármaco exerce a súa acción entrando nas células da retina, onde impide a síntese desta proteína e bloquea a formación de novos vasos, que é unha das características fundamentais de enfermidades dexenerativas da retina”.
Ata o de agora, os compostos usados no tratamento destas doenzas están baseados en anticorpos grandes que non poden penetrar desde a superficie ocular ata a retina, polo que deben ser administrados mediante inxeccións intravítreas.
Así, “os pacientes que sofren dexeneración macular asociada á idade ou retinopatía diabética deben dirixirse ao hospital onde os tratamentos realízanse con inxeccións oculares, o que resulta molesto e doloroso, ademais de supoñer un importante investimento económico para o sistema sanitario”, di Covadonga Pañeda.
Con todo, destaca, “os ARNi, como o SYL136001v10 son ata 10 veces máis pequenos que estes tratamentos. O seu tamaño permítelles penetrar na retina e inhibir a formación de novos vasos sangíneos, tras a súa aplicación en pingas oftálmicas, tal e como demostramos en modelos animais”.
En concreto, “os estudos de eficacia probaron que a redución de NRARP na retina mediante ARNi leva á regresión das lesións angiogénicas retinales e que as reducións observadas son equivalentes ás do anti-VEGF, que é o estándar de tratamento actual para estas enfermidades con inxeccións oculares”, subliña Piñeda.
A firma ten previsto encargarse dos primeiros estudos clínicos de eficacia. Unha vez demostrada a proba de concepto en humanos, tratará de licenciar o fármaco a unha multinacional.
