A Administración de Alimentos e Fármacos dos Estados Unidos (FDA, Food and Drug Administration) anunciou este luns a autorización do Aduhelm, nome comercial do aducanumab, desenvolvido pola empresa Biogen. Este fármaco é un anticorpo monoclonal contra o alzheimer, unha das doenzas neurodexenerativas de maior impacto no planeta, e que só nos Estados Unidos afecta a 6,2 millóns de persoas. Con todo, arredor deste procedemento, que podería ser unha xanela de esperanza para moitas persoas, xiran numerosas dúbidas, comezando pola eficacia do fármaco.
A propia FDA supeditou a autorización do Aduhelm, realizada mediante un procedemento acelerado a un novo ensaio clínico “para verificar que o fármaco proporciona o beneficio clínico agardado”, e engade que “se o ensaio non logra verificar” este beneficio, “a FDA pode iniciar procedementos para retirar á aprobación do fármaco”. Mais alén deste requisito legal, diversos expertos cuestionan que o Aduhelm teña eficacia suficiente contra o Alzheimer, ao poñer en cuestión os resultados dos ensaios clínicos que conduciron á súa autorización.
Funcionamento contra o Alzheimer e dúbidas
O aducanumab é o primeiro tratamento que se enfoca na fisiopatoloxía fundamental da enfermidade, e o primeiro aprobado desde 2003. Naquel momento comercializouse a memantina, un medicamento que só aborda os síntomas da enfermidade, pero non as causas que os desencadean.
O Alzheimer está causado pola destrución da memoria, as habilidades de pensamento e, finalmente, a capacidade de realizar todo tipo de tarefas. Aínda non se coñecen as causas específicas, pero si se observaron cambios no cerebro vinculados a acumulacións anómalas de proteínas como as amiloides ou tau, que atrofian as neuronas e as súas conexións, afectando a capacidade das persoas para recordar e pensar.
Segundo os datos dos ensaios clínicos, realizados en tres estudos separados con case 3.500 pacientes, o Aduhelm reduce significativamente a presenza dunha forma tóxica da proteína beta amiloide, implicada no desenvolvemento da enfermidade. Estes resultados recibiron o apoio dunha parte da comunidade investigadora e de asociacións de pacientes, pero foron acollidos con escepticismo por outros. A autorización acelerada aplícase aos medicamentos que “proporcionan unha vantaxe terapéutica sobre os tratamentos xa existentes” no caso de enfermidades graves ou potencialmente mortais.
Segundo lembra a revista Science, a empresa Biogen anunciou en 2019 que suspendera ensaios clínicos sobre este fármaco contra o Alzheimer, realizados xunto á farmacéutica xaponesa Eisai. Unha análise intermedia dos datos suxeriu naquel momento que o fármaco aducanumab non achegaba beneficio algún aos pacientes. Estudos posteriores amosaron avances, por unha banda, pero seguiron sen encontrar beneficio clínico noutros casos. Aqueles datos sementaron as dúbidas sobre o fármaco, e provocaron á súa vez unha ‘montaña rusa’ na cotización bursátil de Biogen, con grandes aumentos e caídas que coincidiron coas boas e malas noticias sobre o fármaco. O custo aproximado para cada paciente sería de 40.000 euros anuais.
A autorización nos Estados Unidos de Aduhelm é o primeiro paso que agora se podería seguir noutras áreas do planeta. A Axencia Europea do Medicamento está revisando a solicitude de Biogen para comercializar o fármaco na UE. Outras multinacionais e grupos de investigación traballan en novos enfoques farmacolóxicos contra o Alzheimer. Por exemplo, un ensaio clínico en fase 2 de Eli Lilly&Co. expuxo que o anticorpo donanemab amosaba sinais de beneficios clínicos, segundo un artigo publicado no The New England Journal of Medicine. E outro fármaco de Biogen e Eisai, o lecanemab, comezou un ensaio en fase 3 no verán de 2020.
Tal e como salientou este luns Patrizia Cavazzoni, directora do centro de avaliación de e investigación de medicamentos da FDA, “a vía de aprobación acelerada pode levar as terapias aos pacientes máis rapidamente e, ao mesmo tempo, estimular máis investigación e innovación”.
