O primeiro fármaco que atrasa a aparición da diabetes tipo 1 en quen case con certeza desenvolverán a enfermidade autoinmune foi aprobado pola Administración de Alimentos e Medicamentos (FDA) dos EE. UU..
Na diabetes tipo 1, o sistema inmunitario elimina progresivamente as células produtoras de insulina, chamadas células beta. O novo tratamento, chamado teplizumab-mzwv, é unha proteína fabricada en laboratorio que se comporta como un anticorpo producido polo sistema inmunitario humano. Unha vez no corpo, o chamado anticorpo monoclonal adhírese ás células inmunes chamadas células T e as reprograma para que non ataquen agresivamente ás células beta no páncreas. Ao mesmo tempo, aumenta a cantidade de células inmunitarias que contrarrestan tales ataques.
A insulina actúa como unha chave que abre as células para que o azucre do torrente sanguíneo poida entrar nelas. Cando o corpo non produce suficiente insulina, os niveis de azucre no sangue dispáranse.
Antes de que unha persoa desenvolva diabetes tipo 1 completa, atravesa varias etapas preliminares da enfermidade. Na etapa 1, comezan a aparecer anticorpos dirixidos ás células beta, pero os niveis de azucre no sangue mantéñense normais, e na etapa 2, os niveis de azucre no sangue elévanse un pouco nalgunhas situacións, pero as persoas aínda non mostran síntomas de diabetes.
Na etapa 3, a maior parte das células beta destruíronse e as persoas mostran síntomas, como niveis extremadamente elevados de azucre no sangue, micción frecuente, perda de peso e sede, e en ocasións poden desenvolver unha afección potencialmente mortal chamada cetoacidosis diabética. A maioría das persoas reciben un diagnóstico de tipo 1 nesta etapa. A maioría das veces, as persoas son diagnosticadas como nenos ou adultos novos, pero a diabetes tipo 1 pode desenvolverse a calquera idade.
Nun ensaio clínico, teplizumab-mzwv atrasou a transición da etapa 2 á etapa 3 durante un pouco máis de dous anos, en comparación cun tratamento con placebo, segundo a FDA. Dous anos foi a mediana de tempo até o diagnóstico, o que significa que algúns participantes pasaron á etapa 3 antes e outros o fixeron máis tarde.
O anticorpo agora está aprobado para o seu uso en persoas maiores de 8 anos con diabetes tipo 1 en etapa 2.
“O potencial do fármaco para atrasar o diagnóstico clínico da diabetes tipo 1 pode proporcionar aos pacientes meses ou anos sen a carga da enfermidade“, arguemnta John Sharretts, director da División de Diabetes, Trastornos dos Lípidos e Obesidade do Centro de Avaliación e Investigación de Medicamentos da FDA, no comunicado da axencia.
O ensaio incluíu a 76 participantes que tiñan entre 8 e 49 anos e tiñan diabetes tipo 1 en etapa 2; máis do 70% dos participantes eran menores de 18 anos. Os participantes dividíronse ao azar en dous grupos, un dos cales recibiu infusións intravenosas diarias de teplizumab-mzwv durante dúas semanas, mentres que o outro grupo recibiu infusións de placebo.
Os efectos secundarios máis comúns de teplizumab-mzwv foron sarpullido, dor de cabeza e unha diminución na cantidade de certas células inmunitarias. Na maioría dos pacientes que experimentaron o último efecto secundario, estes recontos de células inmunitarias comezaron a recuperarse unha semana despois de finalizar o tratamento e recuperáronse por completo nuns poucos meses.
